La medicina moderna è sempre più ricca di innovazioni tecnologiche e di specializzazioni.

In un momento in cui tutti invocano efficienza ed organizzazione, si avverte, senza dubbio, l’esigenza di migliorare le metodiche per effettuare una corretta diagnosi e di intervenire con terapie mirate nelle diverse situazioni cliniche.

Ciò si traduce, nella maggior parte dei casi, nel favorire i presupposti necessari per essere in buona salute.

In questo quadro, si coglie, tuttavia, una sensazione di profondo malessere da parte dei cittadini.

La nostra società, infatti, è profondamente cambiata negli ultimi anni. Anche il sistema Sanità è stato coinvolto in questo grande mutamento e, anzi, particolarmente forte è la conflittualità tra i vecchi modelli della medicina ed i nuovi modelli partecipativi, che ridisegnano il rapporto tra operatori sanitari e fruitori di servizi.

E’ indispensabile, quindi, riconoscere il ruolo dei cittadini e, in modo particolare, quello dei malati.

Oggi il malato, pur essendo una persona in uno stato di sofferenza e di bisogno, non si sente più un "paziente", e rivendica un ruolo attivo e consapevole nella gestione della propria salute. Tale ruolo non si limita alla sola richiesta di maggiori informazioni, ma si estende all’esercizio del diritto di scelta.

Il consenso informato è l’elemento portante nella costruzione di quella fiduciarietà e alleanza fra medico/ricercatore e cittadino/paziente a garanzia del rispetto delle persone coinvolte nei rapporti sanitari.

Il cittadino oggi pretende di essere vero protagonista dei suoi diritti. Ciò vale anche in campo farmacoterapeutico dove:

- il livello della prestazione, stabilito dallo Stato, risente di sempre crescenti difficoltà a rendere compatibili le esigenze di governo della spesa con la domanda di salute del cittadino;

- i medici incontrano difficoltà ad adeguarsi ai cambiamenti sociali per gli innumerevoli vincoli legislativi e procedurali e per una formazione inadeguata, che svilisce la loro professionalità in termini di autonomia, di responsabilità e di capacità di relazione con il malato;

- il cittadino, in una situazione di generale disorientamento, subisce il livello della prestazione, spesso ignaro delle scelte operate a monte e senza reali possibilità di esprimere pareri preventivi. Vive la mancanza del rispetto della sua persona, come una pesante limitazione dei suoi diritti fondamentali.

Questo documento, nato dalla libera iniziativa di un gruppo interdisciplinare di esperti, vuole iniziare ad affrontare uno dei problemi che riguardano direttamente i malati e che rientra nel settore della farmacoterapia: la sperimentazione clinica dei medicinali.

L’intento è quello di avviare una fattiva collaborazione con i cittadini, sia attraverso una corretta informazione sui diritti di coloro che si sottopongono ad uno studio clinico, sia mediante l’attivazione di incontri tra tutte le parti interessate,

che serviranno anche a recepire le esigenze ed il punto di vista della popolazione e delle categorie professionali direttamente coinvolte nella sperimentazione.

La scelta di affrontare questo argomento nasce da una duplice esigenza: la prima è data dall’importanza intrinseca della sperimentazione per l’individuazione di nuovi medicinali da destinare ai malati, la seconda è legata agli aspetti particolarmente delicati connessi al consenso informato, sul quale il pieno coinvolgimento dei soggetti partecipanti agli studi risulta determinante per garantire l’eticità di ogni sperimentazione.

Ovviamente, quanto qui descritto ha il solo scopo di sintetizzare i principali aspetti della sperimentazione clinica con medicinali, al fine di consentire un pubblico dibattito nelle sedi ove si riterrà opportuno affrontare questa delicatissima ed importantissima tematica.

Si rimarca il carattere "aperto" del documento, che necessita di un contributo da parte di tutti, al fine di attualizzare i problemi e le relative soluzioni.

Ogni innovazione, in ambito farmacoterapeutico, necessita di due elementi: l’idea, che nasce da conoscenze di farmacologia, fisiochimica ed anatomopatologia, e la verifica dell’idea. L’idea é vincolata dall’intuizione del ricercatore, che ha il compito di formulare un’ipotesi; la verifica dell’ipotesi è affidata alla sperimentazione clinica che rappresenta, quindi, il presupposto fondamentale dell’innovazione farmacoterapeutica.

Grazie alla sperimentazione clinica è possibile studiare l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l’eliminazione di un prodotto; verificare gli effetti farmacologici e clinici, e, cioè, d’efficacia terapeutica; identificare reazioni avverse e valutare, in definitiva, il profilo di sicurezza e tollerabilità.

In altre parole, la sperimentazione clinica riesce a verificare l’azione sia di medicinali per patologie ancora incurabili, sia di ulteriori molecole per la cura di malattie per le quali esiste già la possibilità di terapia; contribuisce a mettere a punto nuove forme farmaceutiche e nuovi dosaggi, anche per favorire le migliori modalità di somministrazione o assunzione di farmaci; promuove la scoperta di nuove associazioni tra molecole, rivolte ad un potenziamento dell’efficacia terapeutica.

Nella maggior parte dei casi, i soggetti che si sottopongono ad una sperimentazione non hanno la piena consapevolezza del significato della sperimentazione clinica stessa, nè conoscono le regole che la governano.

Per questo motivo, ed affinché non venga trascurato il concetto del legame esistente tra etica, libertà dell’essere umano e normativa applicabile in materia di sperimentazione, si é costituito un Comitato Interdisciplinare al quale partecipano rappresentanti provenienti da molteplici discipline ed organizzazioni, che si impegna per lo studio e per la definizione delle tematiche correlate alla sperimentazione dei farmaci nell’essere umano.

Esperti del mondo accademico, delle strutture sanitarie del territorio, dei Comitati Etici, associati al Coordinamento per i Diritti dei Cittadini, operatori della divulgazione medico scientifica e della stampa di informazione, Ordini dei Medici e Farmindustria, hanno, così, contribuito a fondere esperienze e conoscenze all’interno di un gruppo di studio che si occupa e si preoccupa di una materia purtroppo ancora oggi poco conosciuta alla maggioranza della popolazione, ovvero di sperimentazione clinica dei medicinali e di consenso informato.

Per favorire un processo evolutivo della conoscenza intorno a tale argomento, il primo strumento é quello della divulgazione delle informazioni, complete ed adeguate, che, su basi scientifiche, possa garantire agli sperimentatori una stretta aderenza ai contenuti sia delle leggi, sia delle linee guida in materia, ed ai soggetti che partecipano alla sperimentazione, la massima tutela ed il rispetto del principio di libertà, nell’ottica generale della conservazione dei propri diritti e del miglioramento dello stato di salute del singolo e della collettività.

Queste finalità possono essere conseguite soltanto se esiste una piena partecipazione dei soggetti che, volontariamente, accolgano l’idea di sottoporsi ad un trattamento farmacologico sperimentale, nella speranza di concorrere a superare quegli "ostacoli" che ancora generano risultati terapeutici parziali e transitori.

E’ opportuno, quindi, che i cittadini comprendano l’importanza della sperimentazione clinica, rivendicando la concreta affermazione del diritto di scelta, anche attraverso un costruttivo confronto sulle regole con gli sperimentatori, le aziende farmaceutiche, l’amministrazione pubblica. Queste strutture non devono essere viste come "controparte", ma come "partner" per un’ esperienza la cui finalità è il miglioramento dello stato di salute per un vantaggio individuale e collettivo.

Per dare concretezza ai principi sopra menzionati, e per garantire la massima tutela dei diritti dei cittadini, il nostro Paese ha recepito, con un Decreto Ministeriale datato 15 luglio 1997, le linee guida dell’Unione Europea, che costituiscono le norme tecniche e procedurali di riferimento per effettuare le sperimentazioni cliniche con i medicinali.

Questa regolamentazione, valida a livello internazionale (Unione Europea, Giappone e Stati Uniti d’America), e frutto di anni di lavoro (International Conference on Harmonization - ICH), da una parte, rappresenta un importante passo avanti per garantire la tutela dei malati, in quanto stabilisce norme di etica e requisiti di qualità per progettare, condurre, registrare e realizzare gli studi clinici (Buona Pratica Clinica - GCP-), dall’altra, facilita la reciproca accettazione e l’attendibilità dei dati relativi agli studi clinici da parte delle Autorità Regolatorie delle aree geografiche sopra menzionate.

Un intero capitolo (punto 4.8) delle linee guida dell’ICH è dedicato al consenso informato dei soggetti coinvolti negli studi clinici. Il consenso informato è una procedura mediante la quale un soggetto accetta volontariamente di partecipare ad uno studio clinico, dopo essere stato informato di tutti gli aspetti dello studio relativo alla sua decisione. Il consenso informato è documentato mediante un modulo scritto, firmato e datato che, prima di essere utilizzato, deve ricevere un’approvazione da parte del Comitato Etico competente.

La corretta sperimentazione clinica dovrebbe essere considerata, quindi, quale importante momento di crescita sociale. Essa richiede la partecipazione necessaria, in quanto espressione del principio di solidarietà, di un cittadino sempre più consapevole dei propri diritti e dei propri doveri verso se stesso e verso la collettività, ed appunto perché momento di crescita sociale, dovrebbe favorire e migliorare il rapporto medico - malato, sia per quanto riguarda le tematiche direttamente afferenti alla sperimentazione clinica dei medicinali, sia nella gestione della terapia

In tale contesto, l’autonomia decisionale del malato non può essere svincolata dall’opera d’informazione che gli sperimentatori, in primo luogo, devono offrire ai potenziali soggetti da inserire in uno studio clinico. Per favorire la piena consapevolezza dei cittadini sull’utilità della sperimentazione clinica, sulle disposizioni che regolano gli studi clinici e sui diritti che ogni soggetto ha, nel momento in cui viene richiesta la disponibilità per la partecipazione ad uno studio, il Comitato Interdisciplinare si prefigge, con questo documento, di fornire alcuni elementi di riflessione sia sull’importanza della sperimentazione clinica per l’innovazione farmacoterapeutica, sia sulle modalità con le quali gli sperimentatori devono dare l’informazione ai malati o ai soggetti volontari dai quali deve essere ottenuto il consenso informato.

Si è ritenuto opportuno sintetizzare i principali aspetti previsti dalla GCP in materia di consenso informato. Ciò allo scopo di riprendere ed enfatizzare alcuni punti che tutti i soggetti/malati devono conoscere per avere piena coscienza e conoscenza dei propri diritti e doveri nel momento in cui, liberamente, decidono di aderire ad un progetto sperimentale.

1. Nell’ottenere e documentare il consenso informato, lo sperimentatore deve ottemperare alle disposizioni normative applicabili, deve aderire alle norme di Buona Pratica Clinica ed ai principi etici sanciti dalla dichiarazione di Helsinki.

2. I diritti, la sicurezza ed il benessere dei soggetti dello studio costituiscono le considerazioni più importanti e devono prevalere sugli interessi della scienza e della società.

3. Prima di iniziare lo studio, lo sperimentatore deve ottenere l’approvazione per iscritto da parte del Comitato Etico sul modulo di consenso informato scritto e su ogni altra informazione scritta da fornire ai soggetti.

4. Nè lo sperimentatore nè il personale che partecipa allo studio devono esercitare alcuna coercizione od influenza indebita su un soggetto per indurlo a partecipare o a continuare a partecipare ad uno studio.

5. Lo sperimentatore deve informare il soggetto, con completezza, mediante un linguaggio non tecnico, bensì semplice e comprensibile; deve accertarsi che il soggetto abbia compreso bene il suo messaggio, e deve lasciare al soggetto tutto il tempo necessario e la possibilità di informarsi anche da persone di sua fiducia, in merito allo studio al quale vorrà partecipare.

6. Il modulo di consenso informato scritto deve essere firmato e datato personalmente dal soggetto.

7. La discussione sul consenso informato ed il modulo scritto dovrà comprendere:

• una spiegazione circa la scientificità e la riproducibilità della ricerca (validità e condivisibilità dell’ipotesi della ricerca stessa possibilità di ripetere uno stesso risultato, in presenza di un’identica situazione);

• gli obiettivi dello studio;

• il trattamento previsto e la probabilità casuale di essere assegnato ad un gruppo che non riceverà il farmaco in studio, bensì un farmaco di controllo oppure una sostanza terapeuticamente inerte, definita placebo, ove sia prevista tale modalità di disegno dello studio;

• le procedure della sperimentazione;

• le responsabilità del soggetto;

• i rischi ed i benefici prevedibili;

• le procedure o i trattamenti alternativi disponibili per il soggetto (ed i relativi rischi e benefici attesi);

• la copertura assicurativa, in caso di danno correlato alla sperimentazione;

• gli eventuali rimborsi per le spese sostenute dal soggetto per la partecipazione allo studio.

8. Il soggetto deve essere espressamente informato che la sua partecipazione allo studio é volontaria e che può rifiutarsi di partecipare, o può ritirarsi in qualunque momento, senza alcuna penalità o perdita dei benefici a cui ha diritto.

9. Il soggetto deve essere espressamente informato che la sua documentazione medica originale potrà essere direttamente accessibile solo agli addetti al monitoraggio ed alla verifica, al Comitato Etico ed alle Autorità Regolatorie. D’altra parte, deve essere confermato che ogni documentazione in grado di consentire la sua identificazione sarà mante-nuta riservata.

10. Lo sperimentatore dovrà informare il soggetto circa ulteriori acquisizioni disponibili che potrebbero influenzare, in qualche maniera, la volontà del soggetto medesimo di continuare la partecipazione allo studio.

11. Lo sperimentatore deve comunicare al soggetto i nominativi della/e persona/e da contattare per ulteriori informazioni sullo studio e sui suoi diritti, le circostanze prevedibili per le quali la partecipazione del soggetto può essere interrotta, la durata prevista per lo studio ed il numero dei soggetti che vi partecipano.

Sulla base di quanto esposto, si comprende come la normativa vigente dia ampia garanzia per la tutela dei soggetti, sia per quanto riguarda la corretta effettuazione delle sperimentazioni, sia come elemento di verifica della correttezza dei comportamenti.

Un accenno, infine, è opportuno rivolgere alla nuova regolamentazione che riguarda le modalità per l’esenzione dagli accertamenti demandati all’Istituto Superiore di Sanità per i medicinali di non nuova istituzione utilizzati nelle sperimentazioni cliniche, le linee guida di riferimento per l’istituzione ed il funzionamento dei Comitati Etici, ed il riconoscimento della idoneità dei centri per la sperimentazione clinica dei medicinali (Decreti Ministero della Sanità del 18 marzo 1998, pubblicati sulla G. U. del 28/5/98). Ciò costituisce un importante passo avanti per lo snellimento delle procedure amministrative necessarie per l’effettuazione degli studi clinici che potranno essere condotti, quindi, in tempi molto più rapidi, nella piena salvaguardia dei diritti della persona.

Avendo il compito di approvare la scheda informativa per il malato, il Comitato Etico può svolgere un ruolo molto importante per favorire la reale informazione dei soggetti candidati alla sperimentazione ai fini del consenso, richiedendo le necessarie modifiche a tale documento proposto dallo sponsor/ricercatore.

Sperimentare in tempi brevi non rappresenta solo un vantaggio per le imprese che investono in ricerca, ma costituisce, anche, il presupposto per mettere a disposizione dei malati, nel più breve tempo possibile, nuovi medicinali, nuove formulazioni, nuovi dosaggi, o verificare l’efficacia di medicinali già esistenti su indicazioni terapeutiche diverse da quelle approvate.

Ciò permette, inoltre, un arricchimento scientifico e culturale degli sperimentatori, consentendo a questi ultimi di avere tutte le necessarie conoscenze sui presidi terapeutici sperimentati e di poter immediatamente trasferire le nuove acquisizioni ai malati bisognosi di terapie.

Distribuito da: MC - CDMeDS Via M. D'Azeglio, 27a - 37123 VERONA - tel/fax 045 8000220 - Email: info@movimentodeicittadini.it